BioCryst($BCRX) báo lãi quý 2, rục rịch mua thêm tài sản bệnh hiếm gặp

BioCryst($BCRX) đã có lãi trong quý 2 năm 2026 và đang dồn trọng tâm vào việc thâu tóm thêm các tài sản điều trị bệnh hiếm gặp. Khi doanh thu từ sản phẩm chủ lực ORLADEYO trở thành nguồn tiền ổn định, công ty chuyển hướng ưu tiên sang tìm kiếm ứng viên thuốc từ bên ngoài thay vì tự nghiên cứu từ đầu.

BioCryst công bố tổng doanh thu quý 2 năm 2026 đạt 218,3 triệu USD, trong đó doanh thu ròng từ ORLADEYO đạt 158,2 triệu USD. Cùng kỳ, lợi nhuận hoạt động theo chuẩn GAAP đạt 98,5 triệu USD, còn theo chuẩn phi GAAP đạt 113,2 triệu USD.

Công ty giữ nguyên dự báo doanh thu ORLADEYO cả năm ở mức 625-645 triệu USD, đồng thời nâng dự báo tổng doanh thu lên 690-715 triệu USD.

Sự thay đổi chiến lược này từng được hé lộ qua một công bố trước đó. Ngày 29/6, BioCryst thông báo dừng các chương trình nghiên cứu khám phá thuốc (discovery) nội bộ và sẽ đóng cửa cơ sở nghiên cứu tại Birmingham, bang Alabama, trước cuối năm 2026. Công ty giải thích đây là bước chuyển sang mô hình nghiên cứu dựa vào đổi mới từ bên ngoài và phân bổ vốn có chọn lọc hơn.

Charlie Gayer, Tổng giám đốc (CEO) BioCryst($BCRX), khi đó cho biết trong tài liệu công bố rằng "một trong những ưu tiên hàng đầu suốt 6 tháng qua là đánh giá cách tận dụng nền tảng tài chính vững mạnh để xây dựng danh mục thuốc bệnh hiếm bền vững, tiếp nối sau ORLADEYO, navenibart và BCX17725". Phát biểu này cho thấy trọng tâm chiến lược không chỉ nằm ở việc có lãi, mà là phân bổ nguồn lực đã tích lũy vào những chương trình nghiên cứu nào.

Ngày 23/1, BioCryst hoàn tất thương vụ mua lại Astria Therapeutics, qua đó bổ sung ứng viên điều trị phù mạch di truyền navenibart vào danh mục sản phẩm. Navenibart hiện đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng pha 3, và công ty cho biết dự kiến công bố dữ liệu chính (topline) vào quý 3 năm 2027.

Phù mạch di truyền là bệnh hiếm gặp gây sưng phù tái phát ở mặt, tay chân và đường thở. Số bệnh nhân tuy hạn chế, nhưng nếu thuốc được phê duyệt, nhu cầu điều trị dài hạn có thể phát sinh, khiến tính ổn định của tài sản đã thương mại hóa trở thành yếu tố quan trọng đối với các công ty dược chuyên về bệnh hiếm.

Phạm vi thương mại hóa của công ty cũng đang mở rộng. Ngày 25/8, BioCryst thông báo Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản đã phê duyệt chỉ định ORLADEYO cho bệnh nhân nhi mắc phù mạch di truyền. Việc ra mắt tại Nhật Bản sẽ được tiến hành sau khi hoàn tất thủ tục định giá thuốc trong hệ thống bảo hiểm y tế quốc gia.

Trong lĩnh vực bệnh hiếm, các công ty dược quy mô vừa và các quỹ vốn chuyên biệt cũng đang chọn lọc thâu tóm tài sản. Ngày 12/8, Quỹ Richard King Mellon (Richard King Mellon Foundation) công bố sẽ rót tối đa 25 triệu USD để ra mắt nền tảng Rare Ventures, theo mô hình đầu tư từ thiện kết hợp trí tuệ nhân tạo, dữ liệu bệnh nhân, phát triển lâm sàng và thương mại hóa.

BioMarin($BMRN) ngày 18/8 công bố mua lại Alesta Therapeutics với khoản thanh toán trước 275 triệu USD, cùng điều kiện thưởng theo cột mốc (milestone) lên tới 215 triệu USD. PTC Therapeutics($PTCT) đang xúc tiến mua chương trình liệu pháp gen ST-920 điều trị bệnh Fabry, trong khi Jazz Pharmaceuticals($JAZZ) công bố mua lại Actio Biosciences nhằm mở rộng danh mục điều trị động kinh hiếm gặp.

Các thương vụ mua bán trong lĩnh vực bệnh hiếm thường có cấu trúc khác nhau tùy vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng của ứng viên thuốc, quy mô nhóm bệnh nhân, khả năng được bảo hiểm chi trả và độ khó trong sản xuất. Cách chia tách khoản thanh toán trước và thưởng theo cột mốc là cơ chế để điều chỉnh giá trị thương vụ theo kết quả phát triển và hiệu quả thương mại hóa thực tế.

Tuy nhiên, BioCryst chưa công bố cụ thể sẽ mua thêm tài sản nào. Điều được xác nhận hiện tại là công ty đang dựa vào doanh thu ORLADEYO để cắt giảm chi phí nghiên cứu nội bộ, đồng thời đánh giá các ứng viên thuốc và cơ hội giao dịch từ bên ngoài.

Navenibart và BCX17725 hiện vẫn đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng. Dữ liệu quan trọng của navenibart dự kiến có vào quý 3 năm 2027, còn dữ liệu của BCX17725 dự kiến vào cuối năm 2026. Việc đa dạng hóa danh mục sản phẩm có phản ánh vào kết quả kinh doanh thực tế hay không sẽ còn phụ thuộc vào kết quả thử nghiệm lâm sàng tiếp theo và điều kiện các thương vụ trong tương lai.