70 loại thuốc AI bước vào thử nghiệm lâm sàng, cần 3-5 năm để kiểm chứng

Khoảng 70 loại thuốc do trí tuệ nhân tạo (AI) phát hiện đã bước vào giai đoạn thử nghiệm lâm sàng, nhưng giới phân tích cho rằng cần thêm 3-5 năm nữa mới có thể đánh giá được hiệu quả thực sự.

Theo báo cáo của ngân hàng đầu tư Bernstein công bố ngày 26, phần lớn các dự án phát triển thuốc ứng dụng AI hiện vẫn đang ở giai đoạn thử nghiệm lâm sàng sớm. Bernstein cho biết AI đang được sử dụng hiệu quả trong thiết kế phân tử, sàng lọc ảo và tìm kiếm đích tác dụng, nhưng quá trình chứng minh hiệu quả và độ an toàn của thuốc trên cơ thể người vẫn khó có thể rút ngắn chỉ bằng thuật toán.

Phân tích này đi ngược với quan điểm lạc quan mà lãnh đạo nhiều công ty AI đưa ra gần đây. Dario Amodei, giám đốc điều hành (CEO) của Anthropic, từng nhận định AI có thể góp phần điều trị phần lớn các bệnh của con người trong vòng 5-10 năm tới.

Cũng trong báo cáo ngày 26, Bernstein cho rằng những phát biểu lạc quan này giống như thông điệp nhằm khẳng định giá trị xã hội của AI, giữa lúc ngành công nghiệp AI đang chịu áp lực ngày càng lớn phải chứng minh kết quả thực tế trong lĩnh vực y học và sinh học.

Tuy nhiên, Bernstein đánh giá những tuyên bố như vậy khó có thể xem là cơ sở phản ánh đúng thực tế phát triển thuốc mới. Nguyên nhân là việc tìm đích tác dụng, thử nghiệm lâm sàng và khả năng tiếp nhận của hệ thống y tế đều là những nút thắt cổ chai, trong khi việc kiểm chứng sinh học cuối cùng vẫn phải thực hiện trên cơ thể người.

Trong phát triển thuốc bằng AI, hiệu quả thường thể hiện rõ nhất ở giai đoạn tìm kiếm và sàng lọc ứng chất tiềm năng. Các mô hình máy tính có thể khảo sát khối lượng lớn tổ hợp hợp chất và protein đích, đồng thời loại bỏ sớm những ứng viên ít khả năng thành công.

Nhưng thử nghiệm lâm sàng lại là câu chuyện khác. Một ứng chất có thể cho kết quả khả quan trên tế bào hoặc động vật, song không có gì đảm bảo sẽ mang lại hiệu quả và độ an toàn tương tự trên người. Việc xác định liều lượng, theo dõi tác dụng phụ và tuyển bệnh nhân tham gia thử nghiệm cũng đòi hỏi nhiều thời gian.

Báo cáo nhận định giá trị cốt lõi của AI không nằm ở việc rút ngắn thời gian, mà ở việc cải thiện chất lượng ra quyết định. Bernstein tính toán rằng khi tỷ lệ thành công tăng thêm 20%, lợi nhuận nghiên cứu và phát triển (R&D) mang lại sẽ lớn hơn so với mức tiết kiệm thời gian và chi phí tương ứng.

Điều này gắn liền với cơ cấu chi phí của ngành dược. Do chi phí và thời gian dồn vào các ứng chất thất bại thường tích lũy rất lớn, khả năng chọn đúng ứng viên có xác suất thành công cao có thể tác động đến lợi nhuận nhiều hơn là việc thử nghiệm nhanh và nhiều hơn.

Bernstein cũng cho rằng giá trị của AI có thể lớn hơn ở những lĩnh vực bệnh khó chữa, nơi hiểu biết sinh học còn hạn chế. Ngay cả khi tỷ lệ thành công chung chưa cao, việc AI giúp tìm ra đích tác dụng hoặc ứng chất mà phương pháp truyền thống khó phát hiện vẫn có thể nâng cao hiệu quả nghiên cứu và phát triển.

Chiến lược AI của các hãng dược lớn cũng đang phân hóa. Eli Lilly(LLY) được nhắc đến là công ty có số lượng hợp tác bên ngoài nhiều nhất với 25 thương vụ, trong khi Roche(RHHBY) được xem là doanh nghiệp đầu tư mạnh nhất vào hạ tầng tính toán. Amgen(AMGN) được đánh giá có lợi thế phòng thủ nhờ dữ liệu từ deCODE Genetics.

Với các hãng dược, yếu tố quyết định không chỉ nằm ở công nghệ AI, mà ở khả năng kết hợp dữ liệu lâm sàng, dữ liệu bộ gen và chuyên môn theo từng loại bệnh. Ngay cả khi mô hình AI đề xuất ứng viên, việc kiểm chứng và đưa vào danh mục ưu tiên phát triển vẫn diễn ra trong hệ thống nghiên cứu và phát triển sẵn có của công ty dược.

Dữ liệu phê duyệt của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) hiện chưa cho thấy rõ tác động của AI. Bernstein cho rằng con số trung bình 48,5 loại thuốc mới được phê duyệt mỗi năm trong 5 năm qua phản ánh kết quả của quá trình hiện đại hóa quy định và sự trỗi dậy của dược phẩm sinh học, hơn là hiệu ứng từ AI.

AI đang giúp nâng cao hiệu quả ở giai đoạn nghiên cứu trong phòng thí nghiệm. Nhưng để đi đến khẳng định có thể điều trị phần lớn các bệnh, ngành dược còn phải vượt qua các bước thử nghiệm lâm sàng, kiểm chứng trên cơ thể người và ứng dụng thực tế tại cơ sở y tế. Theo Bernstein, câu trả lời cho vấn đề này nhiều khả năng sẽ dần rõ ràng qua kết quả lâm sàng trong 3-5 năm tới.